多发性骨髓瘤诊治指南（多发性骨髓瘤患者如何进行疗效评估）

疗效评估

评判标准

严格意义的完全缓解

（sCR）

满足 CR标准的基础上，加上血清游离轻链（free light chain，FLC）比值正常以及经免疫组化证实骨髓中无克隆性浆细胞。骨髓克隆性浆细胞的定义为应用免疫组化方法检测，连续 2次 κ/λ>4∶1或<1∶2（分别针对 κ型和 λ型患者，计数≥100个浆细胞），若无骨髓病理，可以用敏感性达到 10-4的多色流式细胞术监测骨髓标本无克隆浆细胞代替。

完全缓解（CR）

血清和尿免疫固定电泳阴性，软组织浆细胞瘤消失，骨髓中浆细胞<5%；对仅依靠血清 FLC水平作为可测量病变的患者，除了满足以上CR的标准外，还要求血清 FLC的比值连续 2次评估均恢复正常。应注意达雷妥尤单抗的使用可能会干扰IgG κ型的 CR判定。

非常好的部分缓解

（VGPR）

血清蛋白电泳检测不到 M蛋白，但血清和尿免疫固定电泳仍阳性；或 M 蛋白降低 ≥90% 且尿 M 蛋白 <100mg/24 h；在仅依靠血清 FLC作为可测量病变的患者，除了满足以上 VGPR的标准外，还要求连续 2次受累和非受累血清FLC之间的差值缩小>90%。

部分缓解（PR）

（1）血清 M 蛋白减少≥50%，24 h尿 M蛋白减少≥90%或降至<200 mg/24h；（2）若血清和尿中 M 蛋白无法检测，要求受累与非受累血清FLC 之间的差值缩小≥50%；（3）若血清和尿中 M 蛋白以及血清 FLC都不可测定，且基线骨髓浆细胞比例≥30%时，则要求骨髓内浆细胞数目减少≥50%；（4）除了上述标准外，若基线存在软组织浆细胞瘤，则要求可测量病变最大垂直径乘积之和（sum of products of greatest diameters，SPD）缩小≥50%。以上血清学和尿 M蛋白指标均需连续 2次评估，同时应无新的骨质病变发生或原有骨质病变进展的证据。

微小缓解（MR）

（仅用于难治/复发 MM的评价）：血清 M蛋白减少25%~49%并且 24 h尿轻链减少 50%~89%。若基线存在软组织浆细胞瘤，则要求可测量病变 SPD缩小 25%~49%。溶骨性病变的数量和大小没有增加（可允许压缩性骨折的发生）。

疾病稳定（SD）

不符合CR、VGPR、PR、MR及疾病进展（progressive disease，PD）标准。同时无新的骨质病变或原有骨质病变进展的证据。

疾病进展（PD）

符合以下 1项即可（以下所有数据均与获得的最低数值相比）：（1）血清M蛋白升高≥25%（升高绝对值≥5 g/L）或 M蛋白增加≥10 g/L（基线血清 M蛋白≥ 50 g/L时）；（2）尿M蛋白升高≥25%（升高绝对值≥200 mg/24 h）；（3）若血清和尿 M蛋白无法检出，则要求受累与非受累血清 FLC之间的差值增加≥25%，且绝对值增加>100 mg/L；（4）若血清和尿中M蛋白以及血清 FLC都不可测定，则要求骨髓浆细胞比例升高≥25%且绝对值增加≥10%；（5）出现新的软组织浆细胞瘤病变：原有 1 个以上的可测量病变 SPD 从最低点增加≥50%；或原有的≥1cm病变的长轴增加≥50%；（6）循环浆细胞增加≥50%（在仅有循环中浆细胞作为可测量病变时应用，绝对值要求至少200个细胞/μl）。

临床复发

符合以下 1项或多项：（1）出现新的骨病变或者软组织浆细胞瘤（骨质疏松性骨折除外）；（2）明确的（可测量病变SPD增加50%且绝对值≥1 cm）已有的浆细胞瘤或骨病变增加；（3）高钙血症（>2.75 mmol/L）；（4）血红蛋白浓度下降≥20 g/L（与治疗或非 MM因素无关）；（5）从 MM治疗开始，血肌酐上升≥176.8μmol/L（2 mg/dl）并且与 MM相关；（6）血清M蛋白相关的高黏滞血症。

CR后复发

符合以下之一：（1）免疫固定电泳证实血或尿 M蛋白再次出现；（2）骨髓浆细胞比例≥5%；（3）出现以上PD的标准之一。